6.3《基因治疗与人类基因组计划》课件（24张）.pptx
第六章·第三节
基因治疗与人类
基因组计划
课程导入
生活在保护罩中的SCID患病儿童
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生活在保护罩中的SCID患病儿童
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将特定外源基因导入有基因缺陷的细胞为细胞补上丢失的基因或改变病变的基因以达到治疗遗传性疾病的目的。
基因治疗概念
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选择治疗基因
单一基因缺陷时原则:缺什么补什么
多基因病时:主要治疗主导基因
与载体结合
通常的载体是有缺陷不能繁殖的病毒
携带基因多，安全性问题不能解决
将基因转入患者体内
治疗基因的表达
基因治疗步骤
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基因置换：正常基因取代致病基因
基因修正：纠正致病基因的突变碱基序...