(共21张PPT)
基因工程的应用
——基因治疗
哈桑在治疗前的状况
逆转录病毒的增殖
构建基因表达载体
借助载体达到什么目的?
构建基因表达载体
减什么?加什么?
蛋白质外壳+囊膜
逆转录酶
整合酶
?
理想的基因表达载体
转录
gag
pol
env
蛋白质外壳+囊膜
逆转录酶
整合酶
重组病毒
插入的外源DNA
DNA连接酶
???
???
酶切
插入的外源DNA
???
???
被插入的DNA片段
PCR
测序
外源DNA插入了哪些位置
目的基因的检测与鉴定
取组织样本,根据载体LTR序列设计探针进行DNA分子杂交
目的基因的检测与鉴定
取皮肤组织样本,用抗laminin-332抗体进行抗原抗体杂交
哈桑在治疗后的状况
基辛格的体内基因治疗
腺病毒载体能进入非分裂细胞,其DNA不会整合到染色体DNA中。
重组腺病毒载体怎样构建?
利用腺病毒载体对囊性纤维化患者进行体内基因治疗的试验
2012年获批的首款基因治疗药物,治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的肌肉萎缩。
2018年,Luxturna成功治疗先天性黑蒙病
新冠肺炎的腺病毒载体疫苗
监管部门:完善监管制度,解决伦理冲突
科研工作者:努力提高基因治疗的安全性和有效性
基因治疗的发展